细胞及基因治疗（CGT）领域因病毒载体技术固有的安全性隐患（如基因组整合致癌风险、免疫并发症）和商业化瓶颈，正加速探索革新路径。mRNA技术凭借其非病毒载体特性，在规避DNA整合风险的同时实现瞬时可控表达，已成为推动CGT发展的战略突破点。依诺生物聚焦核心需求，依托自主mRNA技术平台重点突破基于mRNA的基因编辑和基于mRNA的细胞疗法两大前沿方向，基于递送系统（靶向LNP）与AI设计平台的双轨迭代，依诺生物正构建覆盖mRNA基因编辑与mRNA CAR-X的全链条专利生态，为罕见病、肿瘤免疫及再生医学提供兼具安全性与商业可行性的CGT解决方案。
基因编辑药物开发需要解决两个核心问题，其一是高效的靶向递送，其二是高效特异性的编辑工具。在靶向递送方面，依诺生物发展了基于自主知识产权的阳离子脂质的LNP递送系统和自主知识产权的非LNP递送系统，满足肝脏递送、脾脏递送、中枢神经系统递送、瘤内递送、骨关节递送、心脏递送以及皮肤递送等不同mRNA疫苗和药物系统性及局部给药靶向需求，满足客户更广泛的mRNA临床应用需求。在基因编辑工具方面，已经利用LNP-mRNA系统，对基于Cas9的基因编辑工具进行了验证，并在此基础上开发了自主知识产权的新型基因编辑工具。
对于靶向递送，早期主要采用病毒进行递送，但由于病毒存在较高的安全性风险，进展十分缓慢，Editas Medicine与Allergan联合开发的基于AAV的基因编辑管线EDIT-101临床表现不及预期已终止。已报道的递送工具种类繁多，但目前最成熟的仍然是基于mRNA-LNP的递送，主要是mRNA体现了较好的安全性，其一是mRNA没有基因组整合的风险；其二是mRNA瞬时表达基因编辑器，相对长期持续表达的病毒递送方法，大幅降低了脱靶编辑和染色体结构变异的风险。
依诺生物在具备高度特异性的肝脏靶向剂型的基础上，还开发了脾脏递送、中枢神经系统递送、瘤内递送、骨关节递送、心脏递送以及皮肤递送等不同mRNA靶向系统。针对肝脏靶向基因编辑，基于我司RHT19肝脏靶向LNP递送编辑器mRNA与sgRNA展现的编辑效率显著优于基于ALC-0315递送编辑器mRNA与sgRNA的编辑效率（66.93% vs 52.85%）。随着依诺生物递送系统全面应用和持续发展，未来可以实现更多不同组织和细胞靶向的基因编辑。
工程化改造的细胞在疾病治疗中展现出巨大潜力。从上世纪90年代开始病毒载体介导的基因工程在该领域发挥了重要作用，但近年来，其相关产品在临床上暴露出一系列弊端限制了细胞疗法的发展。相关问题主要集中在安全性方面，例如病毒载体整合进基因组可能引发致癌风险、免疫并发症，以及潜在的不可预见疾病进展。此外，病毒载体可能导致免疫抑制、细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性等不良反应。
mRNA技术的进步为细胞疗法的发展提供了新的技术解决方案。首先利用mRNA技术工程化改造的细胞，避免了DNA整合至宿主基因组带来的安全隐患。此外，随着高效mRNA递送系统的出现，合成mRNA可直接用于体外和体内的细胞工程化改造与细胞重编程，其安全性和成本明显优于病毒载体。
近年来，mRNA技术与细胞工程的融合成为一个重要的研究领域，为精准医疗和个性化医疗提供了新的机遇。相关应用主要集中在两个方面，即利用mRNA技术在体外和体内进行细胞工程化改造以及细胞重编程。在体外或体内使用 mRNA 编码的嵌合抗原受体 (CAR) 或 T 细胞受体 (TCR) 蛋白制造 CAR-T 细胞、CAR-NK 细胞，或潜在的 CAR-巨噬细胞 (CAR-Ms)，成为细胞免疫治疗新的发展方向。
结合AI辅助的CAR设计和mRNA序列优化及组织特异性RHCaps的应用，依诺生物已形成覆盖肿瘤、自身免疫疾病、代谢疾病以及心脑血管等其他疾病领域的创新解决方案。凭借深厚的技术积累、持续的创新突破和丰富的项目经验，依诺生物帮助合作伙伴实现在不同适应症需求的具有显著临床价值和可及性的mRNA CAR-X定制化产品开发，持续推动mRNA技术和细胞治疗领域的发展及商业转化。