脂质材料

依诺生物围绕着mRNA药物递送系统构成成分——脂质构建了常规能力,可以为客户合成提供满足药物开发需求的各类商业化脂质。在此基础上,依诺生物进一步发展脂质的设计和功能研究能力,可以根据客户需求设计并定制合成各类新型阳离子脂质和新型辅助脂质,为客户新型靶向递送技术的开发提供差异化基础要素。基于该能力,依诺生物构建了自主知识产权的可电离阳离子库,展现出优效于常规商业化可电离阳离子脂质的性能,为客户mRNA药物开发提供新的技术选择和知识产权突破方案,帮助客户成功推动多种具有差异化竞争优势mRNA药物成功获批临床,并在临床试验中展现其良好成药性。

RHT19是依诺生物基于单氨基脂质结构设计开发的可离子化脂质,该脂质可与常见辅助脂质DSPC、DOPE、DMG-PEG2K、胆固醇等采用不同配比形成不同递送效果的LNP,通过辅助脂质类型和比例的调整可以实现不同的器官靶向性形成LNP递送系统。相比SM102等商业化脂质,同配比下其展现了更优秀的表达效率,同时也在安全性评价中展现了优良的安全性。目前依诺生物已完成RHT19 CMC工艺开发,其杂质得到有效控制,HPLC-CAD检测纯度可达98%+,各项指标均达到药用辅料的标准,可实现大规模生产。基于以上研究,RHT19成功获得CDE(备案登记号:F20240000674)和DMF(备案登记号:31205)药用辅料注册备案批准,并在冻干带状疱疹mRNA疫苗、冻干二价呼吸道合胞病毒mRNA疫苗、冻干结核病mRNA疫苗、肿瘤治疗性mRNA疫苗、A型血友病mRNA药物、ATTR基因编辑mRNA药物、AD癫痫治疗mRNA药物等中得到应用。其中多款产品已经获批临床并开展临床试验,RHT19的安全性和有效性已成功在临床试验中得到有效验证。